AI首次助力癌症治疗实现历史性突破

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• 2026-08-21

新智元报道，近期人类历史上首次借助人工智能成功治愈癌症的消息，引发医学界的巨大轰动。全球知名的mRNA企业Moderna与制药巨头默沙东携手宣布，他们研发的个性化mRNA癌症治疗产品——intismeran autogene，在针对高风险黑色素瘤的全球第三期临床试验中取得了前所未有的成功。这一突破在“无复发生存期”和“远处无转移生存期”两大关键指标上全部达到了预期结果。消息一释放，华尔街迅速反应，Moderna的股价在一天内飙升100%至170%，公司市值瞬间上涨数百亿美元，默沙东的股价也随之上涨，纳斯达克生物科技指数则创下历史新高。

更引人注目的是这一技术的变革性意义。这是人类首次在癌症靶点设计中深度依赖AI，依据患者的癌细胞基因突变量身定制的个性化mRNA抗癌药物。特斯拉CEO马斯克对此评价道，人工RNA本质上使癌症治疗问题化为软件问题。美国帕克癌症免疫疗法研究所的首席执行官Karen Knudsen更是指出，此次重大突破标志着实体瘤治疗进入了崭新的免疫治疗时代，这是一个极为光明的开始，意味着新时代的帷幕正式拉开。

值得铭记的是，2020年，mRNA技术在11个月内实现了病毒序列到疫苗获批的跨越，使人类抗住了一场大流行；而到2026年，基于同一技术平台，结合AI的首次III期临床试验成功对抗癌症。

要理解这一成就的伟大，需先认识到黑色素瘤这一可怕对手的残酷特性。虽然它仅占所有皮肤癌的约1%，但因其恶性程度高，成为皮肤癌的主要死亡原因。黑色素瘤常起源于看似不起眼的黑痣，稍有疏忽可能迅速扩散至肺、肝、脑等重要器官。此外，即便通过手术切除肿瘤，其复发率也极高，术后2至3年内潜伏的微小癌细胞仍可能复发。

长期以来，默沙东研发的Keytruda（K药，PD-1抑制剂）是对抗黑色素瘤的有效方案，其原理是“解除免疫刹车”，让T细胞对癌细胞展开攻击。但如果患者的免疫系统无法识别潜伏的癌细胞，即使解除刹车，免疫系统也会在体内失去目标，导致术后复发和耐药等问题。好消息是，这次，人类终于迎来了能够揭露癌细胞伪装的“探照灯”。AI算法的发挥使得免疫系统能够接收“专属通缉令”。

Moderna与默沙东开创了真正个性化治疗的新纪元。这一治疗流程的核心是AI算法，它能够精准识别癌细胞突变的“指纹”。医生首先切除患者的肿瘤组织，并抽取健康血液进行高通量基因测序，通过对比健康细胞与癌细胞的DNA，找到独特的基因突变。接着，AI进行处理，从成千上万的突变中选出最具免疫激活潜力的34个靶点。传统方法可能需要数年筛选，而现在的AI能够在几个小时内完成分析。

基于这些靶点，Moderna的自动化平台迅速编制患者专属的mRNA序列，并将其封装在纳米脂质颗粒中。当这种单一特制疫苗注入患者体内时，健康细胞便会表达出这些特定的癌细胞突变蛋白片段，相当于向免疫T细胞传达了清晰的“通缉令”。随后，再结合K药来释放免疫系统，训练有素的T细胞便会展开精准的搜索，消灭潜在的癌细胞，而不伤及正常细胞，这就是人们一直追求的精准医疗。

mRNA编码的新抗原则是产生特异性T细胞反应的关键环节，且该序列是瞬时性的，不会与DNA整合。准备进入III期临床试验的药物研发历来存在“II期带来希望，III期葬送一切”的说法，许多曾被寄予厚望的抗癌药物最终均在严苛的III期试验中失败。但这一案例中，Moderna与默沙东却创造了奇迹。在全球范围内，他们对1,137名已手术切除病灶的高风险黑色素瘤患者进行了大规模的III期临床试验，采纳了高标准的随机、双盲、安慰剂对照设计，其中一组接受了个性化mRNA疫苗和K药的联合治疗，另一组则接受标准的K药治疗。